中國6歲女童基因治療身亡　人體試驗倫理備受質疑

事件近日經國際學術期刊《科學》（Science）及學術誠信平台「撤稿觀察」（Retraction Watch）披露，引發醫學界及社會廣泛關注。

報道指出，女童患有罕見的 Snijders Blok-Campeau 綜合症，研究團隊透過鹼基編輯技術，將大量病毒載體注入脊髓，希望修復致病基因。惟治療後數日，她出現發燒、血小板急跌、腎功能異常等嚴重併發症，最終因血栓性微血管病及免疫反應死亡。醫院將事件列為與治療相關，但一直未有主動公開。

事件之所以引起巨大爭議，不僅因為受試者死亡，更涉及多項科研倫理問題。據《科學》報道，研究團隊早前在靈長類動物實驗中已發現肝臟及腎臟受損等安全警號，但相關資料未有提交倫理委員會審查；家屬簽署的知情同意書亦未清楚列明可能致命風險。此外，研究團隊其後在《自然》（Nature）發表動物研究成果時，未披露已進行人體試驗及受試者死亡，亦沒有公開家屬曾資助約86萬美元研究經費，引發利益衝突及資訊披露不足的質疑。

事件曝光後，上海交通大學醫學院表示已成立專項工作組展開全面調查，上海市楊浦區衛健委亦已介入跟進。

同路點評：

今次事件的整個研究過程令人質疑，是否已經將一名兒童當成高風險實驗的對象。動物實驗階段已出現安全警號，但研究仍然推進至人體試驗，家屬亦被指未獲充分告知可能致命的風險，可見受試者的安全明顯沒有被放在首位。

醫學研究的目的固然是推動科技進步，為患者尋找新的治療方法，但所有突破都必須建基於嚴格的科研倫理與知情同意之上，尤其當受試者是沒有能力自行作決定的兒童，更應採取最高標準保障其權益。

只有建立更透明的資訊披露機制、更嚴格的倫理審查，以及完善的問責制度，才能在推動醫學創新的同時，守住保障生命與尊重人權的底線。